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在研療法BPX-501,顯著提升兒童急性髓系白血病生存率

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急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia,AML)是造血系統的髓系原始細胞克隆性惡性增殖性疾病,包括所有非淋巴細胞來源的急性白血病。作為一種具有高度異質性的疾病群,AML可以由正常髓系細胞分化發育過程中不同階段的造血祖細胞惡性變轉化而來。這類疾病的發病率隨年齡增加而增高,佔成人急性白血病的80%~90%,佔兒童急性白血病的15%~20%。

隨著兒童急性髓系白血病(AML)病理機制研究以及治療水平的不斷提高,兒童AML治愈率已得到明顯改善。國際多中心協作組兒童AML治療最新數據顯示,兒童AML總體存活率(OS)平均達65%以上,最高達80%以上;3年以上無事件生存率(EFS)平均達50%以上。

而近日,中國三甲醫院指定國際醫療平台好醫友獲悉,位于休斯頓的癌癥免疫療法新銳Bellicum Pharmaceuticals宣布,其創新細胞療法BPX-501在治療罹患急性骨髓系白血病(AML)和原發性免疫缺陷(PID)的兒童患者中,取得了持久的可喜效果。

BPX-501是異體造血干細胞移植後使用的輔助T細胞療法,由含有Bellicum公司CaspaCIDe安全開關的基因修飾供體T細胞組成,在半相合造血干細胞移植(haplo-HSCT)治療後給藥,用于血液腫瘤和遺傳性血液病的治療。該療法使醫生能夠更安全地進行干細胞移植,通過給予可以加速免疫重建的bpx-501工程T細胞,獲得了病毒感染控制和增強移植物抗白血病作用,而不會有不可接受的GvHD風險。

在一項名為BP-004的臨床試驗中,研究人員們評估了BPX-501的效果。他們招募了38名罹患AML的兒童患者,這些患者均接受了單倍體造血干細胞移植,並輔以BPX-501的治療。在中位數為1年的隨訪中,研究人員們發現,患者的無復發生存率為91.5%,總生存率為97.3%。相比歷史數據顯示的60%-80%,無疑是個巨大的提高。

Bellicum公司還公布了兒童原發性免疫缺陷(PIDs)患者的高無病生存率和整體生存率情況,其中這些免疫缺陷疾病包括重癥聯合免疫缺陷(氣泡男孩癥)、威斯科特-奧爾德里奇綜合征、慢性肉芽腫性疾病以及其他罕見的免疫缺陷癥。59名接受半相合移植治療且使用BPX-501的兒童PID患者,其無疾病生存率為88.1%,總生存率報告為88.6%,中位隨訪為一年。

在這些數據的支持下,Bellicum期望與研究人員以及美國FDA一道商討下一項臨床試驗的注冊事宜。據估計,這項試驗有望在2018年末展開。我們期待听到更多關于這款創新療法的好消息。

來源︰好醫友

綜合自︰醫脈通、藥品資訊網、藥明康德

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